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临床研究（clinical study）：凡是以病人或健康人为研究对象的医学研究是临床研究，其中包括各类的临床研究（实验性研究，即有干预，对干预措施的疗效和安全性进行评价，如临床试验，或无干预，即观察性研究），但临床试验（clinical trial）是其中特别的一大类, 即前瞻性的临床研究。
前瞻性研究（prospective study）：在研究开始进行之前，经过周密、严格的设计和计划，制定出研究方案，并遵照研究方案进行的研究;与回顾性研究形成鲜明的对比，后者是在事件发生后，根据病历记录等进行的分析研究。
随机（random, randomize, randomization）：是指随机分配或随机分组，这是一种过程，通过这个过程，临床试验的每个参与者（participant）都有相同的机会被分配到干预组或对照组。在参与者决定参加研究之前，无论是参与者还是研究者都不了解分配方案如何，否则随机分组的益处就体现不出。
随机分组是取得研究组之间可比性的最佳方法，也是进行统计学推断的基础。随机分组保证研究组之间已知和未知危险因素的可比性。
英文论文中，随机这个词语的用法有以下几种：
1）The patients were divided into two groups at random.
2）The patients were randomized into two groups.
3）Permuted block randomization was used to randomly assign the participants to either intervention group or the control group.
对照/对照组（control, control group）：对照是指对比或比较；对照组是用于比较或对比用的组，其对立的组一般称为研究组（study group）、治疗组（treatment group）、观察组(observation group)、干预组(intervention group)，等。但“研究组”、“观察组”的说法都有些不妥，因为，即使是对照组，即使对照组是由健康人组成的，对这些组的人也都要观察、研究。因此，如果是治疗性的研究，对照组相应的那一组可以称“治疗组”，也可以用“干预组”。有个别作者在写英文论文稿件时，用comparative或contrast代替control这个词，并不太恰当，因为绝大多数的医学期刊文章中都用control表示对照这个意思，因此我们并不需要用其他词语代替control。
盲化/非盲化（blinding/non-blinding, blinded/non-blinded）：临床试验中的盲化，是为减少或消除数据收集和分析中的偏倚而采取的一些“遮盖”或“掩蔽”的措施。与盲化对立的是非盲化，或公开\开放，即参加研究的病人和研究者都知道参与者的分组情况或接受的是哪一种疗法（干预还是对照）。盲化有单盲、双盲和三盲。
双盲设计（double-blind）：是通过一些措施，使研究对象和研究者都不了解研究对象所接受的是干预还是对照。双盲试验中产生偏倚的危险显著地减少了。
单盲（single-blind）：则是指只有研究者知晓每个参与者接受的是哪一种干预, 参与者则不了解。
三盲（triple-blind）：试验是双盲设计的延伸，负责对应答变量进行监测的委员会不知晓组的性质（即哪个组用哪种治疗），只知道代号，如A组和B组。
临床试验（clinical trial）：在人类中，与对照相比，比较和评价某种或某些干预的临床效果和价值的前瞻性研究。请注意，临床试验必须是前瞻性的，而不是回顾性的；对研究对象要向前进行随访。临床试验的选题应有充足的科学依据，设计应当严谨，还有许多相关的要求，如盲化（双盲或单盲）、多中心，及按照CONSORT指南指导稿件的准备。临床试验必须有干预措施。干预措施可以是药物治疗、手术治疗、心理或行为干预，等等。
药物临床试验按照研究的目的和作法不同，分为四期。
1期（phase 1）：是用于研究人体对药物的耐受性、药物的代谢、药物相互作用、药代动力学和药效学问题的临床试验。研究对象大多是健康志愿者，但也可以是患者，而患者应为用已有标准疗法证明无效的患者。有些1期临床试验重点研究的是药物的生物利用度和体内分布，也初步对药物活性进行评估，多用剂量递增方法。
2期（phase 2）：是探索性治疗研究，研究不同剂量的疗效，特别是以生物标志物为结局指标的研究。一些2期研究用随机分组的方法将现有治疗方法已被证实无效的患者，例如恶性肿瘤患者，纳入研究并分组，初步评价新治疗干预的疗效、安全性及最适剂量的选择。也有用不同类型对照组的2期临床研究，如用历史上的对照、治疗前后数据的比较。
3期（phase 3）：是治疗确证研究，证实临床疗法或干预应用的疗效及安全性，以及新疗法在临床实践中的价值。多数药物监管机构要求新的干预措施或产品需要在完成3期临床试验后方能申请上市。3期临床试验的重点在于有效性，而不是在于安全性。
4期（phase 4）：是带有长期随访内容的临床试验或在管理机构批准（上市）之后开展的大规模临床试验。针对慢性疾病进行的3期临床试验的随访期，与实践中用于干预措施的时间相比，往往较短。然而安全性方面的证据或知识对于评价某种干预在临床实践中的恰当作用方面也是必要的，因此对某些干预措施有必要开展4期临床试验，对干预效果和安全性的长期监测。
意向性治疗分析（intention-to-treat analysis）：分析临床试验数据的一种策略, 即任何经历了为治疗而随机化的研究对象都必须包括在分析中。
符合方案分析（per-protocol analysis）：对临床试验数据的分析，只包括所有经历随机分组的研究对象中充分依从研究方案的人。
终点或结局（endpoint or outcome）：在试验中做为评价疗效或安全性的观察变量。这些变量可与疗效相关，也可与安全性相关。该术语在数年前与“疗效变量”或“安全性变量”几乎当同义词使用，近几年与结局（outcome）这个词几乎等同使用。
主要终点或主要结局（primary endpoint or main outcome）：是一项临床试验中评价疗效或安全性的主要观察项目或变量。这可以是单一的变量，也可以是由1个以上变量组成的复合主要终点（composite primary endpoint）或复合主要结局（composite main outcome）。
这里需要特别指出的是，在一项临床试验中，主要终点或主要结局是研究的主要项目之一，研究方案中一旦确定了主要终点或主要结局，就不能轻易更改。因为试验的样本量是根据主要终点的相关数据计算的。如果更改，可能需要重新进行临床试验的注册。
还有一点十分重要，即注意术语的规范性。有些作者在稿件中，在相当于写主要终点或主要结局之处，用自造的词语，如observation index这个词组。这类词语会给编辑和审稿人造成极大误解。
次要终点或次要结局（secondary endpoint or outcome）：是研究中包含的除主要终点或主要结局以外的终点或结局。
先导性（探索性）研究（pilot study）：为帮助设计其后的正式临床试验（主要试验）用的一种小型临床研究，一般也采用随机对照的设计，但样本量小；其研究组的干预和对照组的干预都要与其后即将进行的主要试验一致。先导性研究取得的某些数据将用于其后进行的正式临床试验的设计，例如样本量的计算。内部先导性研究（internal pilot study），是先导性研究的一个类型，其所收集的数据会作为主要试验数据的一部分。先导性研究的典型例子可参见文献Elias WJ et al. N Engl J Med 2013;369:640-8.
非劣效性试验（non-inferiority trial）：以证实一种干预的疗效和安全性不比另一种干预差为目的的临床试验。通过这种试验，可以证实某种新的治疗或干预的疗效不比对照干预差，或至少与对照干预一样好。这里所说的对照干预是指已经得到证实的确实有效的，往往是标准的疗法。实际的设计中要设定非劣效的合理界限，如5%，10%或20%等。新干预的疗效即使比对照干预差一些，但只要不超过设定的界限，一般就可以认定新的干预是非劣效的。近年来国际医学期刊上刊登的非劣效性临床试验比以前有所增多。例子可参见Rosenfield K et al. N Engl J Med 2016;374:1011-20.
等效性试验（equivalence trial）：证实两种干预（或治疗）方法疗效相同，或无显著性差异的临床试验。临床医疗中有时需要在疗效和安全性基本相同的情况下，根据患者病情等因素（如支付能力、伴随疾病的治疗等）的需要，从疗效相同的治疗方法中选择合适的方法用来治疗患者。
优效性试验（superiority trial）：用于证实研究药物的疗效和安全性优于对照干预的临床试验，这里的对照干预可以是安慰剂，也可以是另一种疗法。
以上这三种临床试验在设计和结局的判定方面有所不同。
队列研究（cohort study）：纵向研究的一个类型，研究者确定一个队列（具有指定特征的一个群组人，典型的情况是，在选定的某个时期经历了共同的事件，例如出生或毕业），在时间进程中连续观察并收集是否暴露于一些与发病相关的因素，以及暴露的程度等方面数据资料，以分析研究疾病的发生和发展与暴露因素的关联。队列研究代表流行病学研究的一种基本设计，被用于医学、护理学、心理学、社会科学的现场（或实地）研究。队列研究是在所研究的疾病或结局发生之前就开始，纵向研究进行到研究的疾病或结局发生。这类研究往往能确定疾病相关的因果关系。可以是前瞻性的，也有回顾性的，可以将研究对象分组进行观察和对比。研究的特点是需时可能很长，数年至数十年。一个典型的但规模相对小，持续时间较短的队列研究的例子是Gladstone BP等发表的论著文章N Engl J Med 2011;365:337-46。该研究在印度韦洛尔（Vellore）的贫民窟进行的关于轮状病毒感染的队列研究，纳入的452名儿童中，373名完成了3年的随访。该研究阐明了以下问题：56%的儿童到6月龄时已经发生了轮状病毒感染，再感染率高，只有30%为原发感染。对于中至重度轮状病毒感染的保护率较低，在感染发生3次后出现的保护率只有79%。结论是早期和频繁发生再感染加之病毒的异质性可以解释在亚洲和非洲轮状病毒疫苗效果低于预期的原因。
病例对照研究（case control study）：将患有某种疾病的患者与未患有该病但其他方面密切匹配的对照个体进行比较分析的研究。这类研究被用于揭示可能引起所研究疾病的病因、危险因素或暴露。病例对照研究的论文有很多，Jha P等发表的论著N Engl J Med 2008;358:1137-47证实了在印度吸烟导致大量和越来越多的过早死亡。近年有研究者证实，大规模病例对照研究或分析还可用于解决药物安全性方面随机对照临床试验无法解决的重要问题。例证之一，是Filion KB等发表的论著文章N Engl J Med 2016;374:1145-54。
横断面研究（cross-sectional study）：亦称横断面分析、横向研究、患病率研究，是按照事先设计的方案，在选定的人群中以普查或抽样调查的方式收集特定时间点上人群中疾病或健康状况或相关因素的资料，以描述疾病或健康状况在人群中的分布以及某些因素与疾病的关联。我国杨文英教授等发表的论著N Engl J Med 2010;362:1090-101是一典型的例子。这类研究涉及在特定时间收集的数据。这种研究常用于评估急性或慢性疾病/病况的患病率，但不能用于回答关于疾病原因或干预结果的问题。横断面的数据不能用于推断因果关系，因为对时间关系不了解。这类研究不适合用于罕见病，而且回忆困难可造成偏倚。
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